本發(fā)明涉及醫(yī)學領(lǐng)域。其涉及由鐵超負荷引起的疾病領(lǐng)域,比如穩(wěn)態(tài)鐵調(diào)節(jié)蛋白(hfe)相關(guān)的血色素沉著癥。本發(fā)明涉及將核苷酸編輯技術(shù)用于靶向hfe基因和轉(zhuǎn)錄物,以引起氨基酸改變,所述氨基酸改變恢復(fù)穩(wěn)態(tài)鐵調(diào)節(jié)蛋白(hfe)在調(diào)節(jié)身體的鐵穩(wěn)態(tài)方面的正常功能。、鐵超負荷障礙代表了一類重要的人類疾病。在...