1.一種用于治療有需要的受試者中的視網(wǎng)膜疾病的方法，所述方法包括向所述受試者施用治療有效量的至少一種合成反義寡核苷酸(aso)，其中所述aso誘導(dǎo)包含核受體亞家族2組e成員3(nr2e3)前mrna的第748-933位的核苷酸，從而治療所述受試者中的視網(wǎng)膜疾病。
2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中所述aso包含選自以下的骨架：磷酸核糖骨架、磷酸脫氧核糖骨架、硫代磷酸脫氧核糖骨架、2’-o-甲基硫代磷酸骨架、磷酸二酰胺嗎啉基骨架、肽核酸骨架、2-甲氧基乙基硫代磷酸骨架、交替鎖核酸骨架、硫代磷酸骨架、n3’-p5’磷酸酰胺、2’-脫氧-2’-氟代-β-d-阿拉伯核酸、環(huán)己烯核酸骨架核酸、三環(huán)dna(tcdna)核酸骨架及其組合。
3.根據(jù)權(quán)利要求1或2所述的方法，其中所述aso包含14至25個堿基。
4.根據(jù)權(quán)利要求1至3中任一項所述的方法，其中所述aso與衍生自以下多核苷酸序列的核酸序列的等長部分具有至少75％的互補(bǔ)性：gtgatcctgctggaagaggcgtggagtgaactctttctcctcggggccatccagtggtctctgcctctggacagctgtcctctgctggcaccgcccgaggcctctgctgccggtggtgcccagggccggctcacgctggccagcatggagacgcgtgtcctgcaggaaactatctctcggttccgggcattggcggtggaccccacggagtttgcctgcatgaaggccttggtcctcttcaagccag(seq?id?no:1)。
5.根據(jù)權(quán)利要求1至4中任一項所述的方法，其中所述aso與gcaggaaactatctctcggttccaggcattggcggtggaccccacggagt(seq?id?no:2)具有至少75％的互補(bǔ)性。
6.根據(jù)權(quán)利要求1至5中任一項所述的方法，其中所述受試者在nr2e3的外顯子6中包含至少一個框內(nèi)和/或錯義突變。
7.根據(jù)權(quán)利要求6所述的方法，其中所述至少一個突變?yōu)閏.932g>a。
8.一種組合物，其包含aso，所述aso包含14至25個堿基，所述堿基與nr2e3前mrna具有至少80％的互補(bǔ)性，并且特征在于誘導(dǎo)包含所述nr2e3前mrna的第748-933位的核苷酸。
9.根據(jù)權(quán)利要求8所述的組合物，其中所述aso與seq?id?no:2具有至少75％的互補(bǔ)性。
10.根據(jù)權(quán)利要求8或9所述的組合物，其中所述aso包含化學(xué)修飾的骨架。
11.根據(jù)權(quán)利要求10所述的組合物，其中所述化學(xué)修飾的骨架包括：磷酸核糖骨架、磷酸脫氧核糖骨架、硫代磷酸脫氧核糖骨架、2’-o-甲基硫代磷酸骨架、磷酸二酰胺嗎啉基骨架、肽核酸骨架、2-甲氧基乙基硫代磷酸骨架、交替鎖核酸骨架、硫代磷酸骨架、n3’-p5’磷酸酰胺、2’-脫氧-2’-氟代-β-d-阿拉伯核酸、環(huán)己烯核酸骨架核酸、三環(huán)dna(tcdna)核酸骨架及其組合。
12.根據(jù)權(quán)利要求8至11中任一項所述的組合物，進(jìn)一步包含藥學(xué)上可接受的載體。
13.根據(jù)權(quán)利要求8至12中任一項所述的組合物，用于在有需要的受試者中誘導(dǎo)包含所述nr2e3前mrna的第748-933位的核苷酸。
14.根據(jù)權(quán)利要求13所述的用途，其中所述受試者在所述nr2e3前mrna的外顯子6中包含c.932g>a突變。
15.根據(jù)權(quán)利要求13或14所述的用途，其中所述受試者患有視網(wǎng)膜疾病或患視網(wǎng)膜疾病的風(fēng)險增加。
16.根據(jù)權(quán)利要求8至12中任一項所述的組合物，用于治療或預(yù)防有需要的受試者中的視網(wǎng)膜疾病。
17.一種用于生產(chǎn)適用于治療視網(wǎng)膜疾病的化合物的方法，所述方法包括與nr2e3前mrna的外顯子6結(jié)合的化合物，測定在所述化合物存在下包含所述nr2e3前mrna的第748-933位的核苷酸，并選擇至少一種誘導(dǎo)包含所述nr2e3前mrna的第748-933位的核苷酸的化合物。
18.根據(jù)權(quán)利要求17所述的方法，其中所述nr2e3前mrna在外顯子6中包含c.932g>a突變。